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Hemlibra nella prevenzione o nella riduzione del sanguinamento nei pazienti con emofilia A e inibitori del fattore VIII

Hemlibra trova indicazione nella prevenzione o nella riduzione del sanguinamento in pazienti affetti da emofilia A ( un disturbo emorragico ereditario causato dalla mancanza di fattore VII I).
Il farmaco viene utilizzato nei pazienti che hanno sviluppato inibitori del fattore VIII, ossia anticorpi presenti nel sangue che agiscono contro i medicinali contenenti il fattore VIII e ne impediscono il corretto funzionamento.
Hemlibra contiene il principio attivo Emicizumab.

Il trattamento con Hemlibra deve essere iniziato da un medico esperto nel trattamento dell’emofilia o dei disturbi emorragici.
Il medicinale è disponibile come soluzione iniettabile sotto la cute dell’addome, della coscia o della parte superiore del braccio.
I pazienti o coloro che li assistono possono essere in grado di praticare l’iniezione di Hemlibra a casa dopo aver ricevuto le opportune istruzioni.
L’iniezione nel braccio deve essere eseguita esclusivamente da una persona che si prende cura del paziente o da un professionista in campo sanitario.
Il giorno precedente all’inizio del trattamento con Hemlibra, i pazienti devono interrompere il trattamento con agenti bypassanti ( medicinali usati per prevenire il sanguinamento in pazienti che presentano inibitori del fattore VIII, come il concentrato di complesso protrombinico attivato o il fattore VIIa ricombinante ).
La dose di Hemlibra dipende dal peso corporeo del paziente. La dose raccomandata è di 3 mg per kg di peso corporeo una volta alla settimana per le prime 4 settimane e successivamente di 1.5 mg per kg di peso corporeo una volta a settimana.
Hemlibra è indicato per l’uso a lungo termine.

I pazienti affetti da emofilia A sono carenti del fattore VIII, una sostanza presente nell’organismo che contribuisce alla coagulazione del sangue.
Il principio attivo di Hemlibra, Emicizumab, è un anticorpo monoclonale progettato per svolgere l’attività che normalmente esegue il fattore VIII: riunire due fattori di coagulazione ( IXa e X ) come parte di una catena di reazioni necessarie alla coagulazione del sangue.
Avendo una struttura diversa rispetto al fattore VIII, Emicizumab non è influenzato dagli inibitori del fattore VIII.

Uno studio condotto su 109 pazienti ha mostrato che Hemlibra è efficace nel prevenire il sanguinamento in pazienti affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII.
In questo studio, i pazienti trattati con Hemlibra per la prevenzione presentavano meno sanguinamenti da sottoporre a trattamento ( equivalenti a 3 all’anno ) rispetto ai pazienti che non avevano ricevuto alcun trattamento preventivo ( equivalenti a 23 all’anno ).

Lo studio è stato condotto anche su pazienti sottoposti a un trattamento preventivo con medicinali noti come agenti bypassanti.
Quando questi pazienti sono passati a Hemlibra, il numero di sanguinamenti trattati per paziente è diminuito dall’equivalente di circa 16 sanguinamenti all’anno prima del passaggio all’equivalente di circa 3 sanguinamenti all’anno dopo il passaggio.

Inoltre, i pazienti trattati con Hemlibra hanno presentato migliori punteggi relativi alla qualità di vita rispetto a quelli non-trattati con Hemlibra.

Gli effetti indesiderati più comuni di Hemlibra ( che possono riguardare più di 1 persona su 10 ) sono arrossamento, prurito o dolore in corrispondenza dell’area in cui viene praticata l’iniezione, mal di testa e dolore articolare.
Gli effetti indesiderati più gravi sono la microangiopatia trombotica ( coaguli nei piccoli vasi sanguigni, che possono riguardare tra 1 persona su 10 e 1 persona su 100 ).
Può verificarsi anche coagulazione anormale, che riguarda 1-10 persone su 1 000 e comprende trombosi del seno cavernoso ( coagulazione alla base del cervello ) e trombosi venosa superficiale ( coagulazione delle vene sotto pelle, di solito di braccia o gambe ) con danno cutaneo.

Solo alcuni medicinali, denominati agenti bypassanti, sono adatti ai pazienti affetti da emofilia A che hanno sviluppato inibitori del fattore VIII.
Hemlibra riduce gli episodi di sanguinamento in questi pazienti e migliora la loro qualità di vita.
Gli effetti indesiderati sono tollerabili e le informazioni sulla modalità di gestione dei rischi di effetti indesiderati gravi sono contenute nelle informazioni relative alla prescrizione e nei materiali formativi.

L’Agenzia europea per i medicinali, EMA, ha deciso che i benefici di Hemlibra sono superiori ai rischi. ( Xagena2018 )

Fonte: EMA, 2018

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